Был большой интерес к CRISPR-Cas9 как инструмент, чтобы развивать противораковые методы лечения клетки или исправить генетические дефекты, которые вызывают наследственный в стволовых и соматических клетках. Однако с тех пор не было никакого надежного и чувствительного метода, чтобы измерить точность CRISPR-Cas9, всего генома, ее безопасность осталась рассматриваемой. …
«Это – новая терапевтическая авеню», сказал И Лай, доктор философии, ведущий автор исследования и преподаватель исследования помощника в Отделе Медицинской школы MU Молекулярной Микробиологии и Иммунологии. «Это – просто первый шаг, но мы надеемся, что это могло привести к лечению людей с этой разрушительной болезнью сердца, которая является главной причиной смерти для людей с мышечной дистрофией Duchenne». …
Генотерапия защищает мышей от смертельной болезни сердца, исследователи находятПодробнее »
Исследователи, базирующиеся в Вашингтонском университете, Сиэтл, Вашингтон, Genethon, Франция, Бостоне Детская Больница в Массачусетсе и Политехнический институт и университет штата Вирджиния (Политехнический институт и университет штата Вирджиния) в Блэксбурге, Вирджиния, провели исследование. Ученые нашли, что и мыши и собаки ответили от единственной внутрисосудистой инъекции AAV, произведенного в Genethon, с прочным улучшением силы мышц, исправленной структуры мышц на микроскопическом уровне, и продлили жизнь. …
Генотерапия приводит к прочным улучшениям модели животных смертельной мышечной патологииПодробнее »
Легочная артериальная гипертония (PAH) – редкая, быстро прогрессирующая болезнь, которая появляется, когда кровяное давление слишком высоко в судах, ведущих от сердца до легких. В настоящее время нет никакого лечения для ТЬФУ, и приблизительно 50 процентов людей, которые диагностированы, умрут от болезни в течение пяти лет. …
«Наш протокол генотерапии еще не готов к клиническим испытаниям – мы должны щипнуть его немного больше – но в не слишком отдаленном будущем мы думаем, что он мог быть развит для терапевтического использования в людях», говорит Джеффри Холт, доктор философии, ученый в Отделе Центра Нейробиологии Отоларингологии и Ф.М. …