‘Щипающий клетку’ метод предлагает надежду лечения на ‘болезнь мальчика пузыря’ SCID

Новая стволовая клетка изучает надежду предложений на детей, терпевших тяжелый объединенный иммуннодефицитзаболевание и другие смертельные генетические нарушения кровоснабжения.Возможно вероятно внедрить щипнувшие стволовые клетки назад вБольной SCID.Кредит изображения: Университет SalkСерьёзная объединенная заболевание иммуннодефицита (SCID) – когда именуемый «заболеванием мальчика пузыря» – есть aнесколько редких, страшных для жизни нарушений, вызванных генными недостатками, мешающими тому, дабы костный мозг делал ключ неуязвимымклетки по имени T и клетки Естественного киллера (NK).

Согласно данным Центров по профилактике и контролю болезней (CDC), ежегодный уровень SCID есть 1 случаем за 40 000-100 000 живорождений либо примерно 40-100 новыми случаями среди младенцев в Соединенных Штатах ежегодно.Дети с SCID не смогут отбить кроме того самый умеренный из микробов; кроме того ушная зараза может убитьих.

Они довольно часто должны жить в изолированных, стерильных средах, и многие умирают перед их секундойсутки рождения.В некоторых случаях, в случае если лечится перед пересадкой и наборами инфекции костного мозга удачно,дети с SCID смогут расти, пойти в школу, и в основном совершить практически обычные судьбы.

Здоровые иммуноциты NK, выращенные от SCID полученные больными стволовые клеткиВ издании Cell Stem Cell, исследователях от Университета Salk Биологических Изученийв Ла-Хойе, Калифорния, обрисовывают, как в первый раз, они вырастили здоровые иммуноциты NK в лаборатории ототредактированные геном стволовые клетки случились из клеток больного SCID.

Тогда как это находится все еще в предварительной стадии, они считают, что их способ предлагает возможностьвнедрение «щипнувших клеток» назад в больного, так, они смогут генерировать полную иммунную совокупность.Таким выбором было бы огромное, прыгают вперед.

На данный момент нет никакого лечения для SCID и токалечение – каковые надеются на пересадки костного мозга либо генотерапию – не всегда работает.Ведущий создатель Индер Верма, учитель Salk и американский учитель Противоракового общества молекулярныхбиология, говорит:«Эта работа демонстрирует новый способ, что имел возможность привести к более действенному и менее инвазивномулечение для данной разрушительной болезни. Это кроме этого имеет потенциал, дабы начать лечение второйсмертельные и редкие нарушения кровоснабжения."

Генотерапия открыла громадную возможность для лечения SCID. Данный способ, опробованный в 1990-х, применяемыйчасти вируса, дабы поставить верные гены клеткам, растущим в костном мозге больного.

Сперва, данный тип генотерапии, казалось, трудился, но путь гены был добавлен в конечном итогеприведённый к лейкозу в некоторых больных.С того времени другие способы генотерапии на базе пересадок костного мозга были развиты идейственный, но в большинстве случаев лишь у больных с умеренными формами SCID. Это – кроме этого весьма тяжёлая операциявыполнить на весьма больных младенцах.Команда применяла новую редактирующую ген разработку, дабы исправить единственную неточность в гене

Для их изучения команда сосредоточилась на тяжелом объединенном иммуннодефиците X-linked либо X-SCID – формаиз заболевания, приводящей к весьма не хорошо функционирующей иммунной совокупности.Они генерировали стволовые клетки от клеток погибшего австралийского больного с X-SCID и применяли aвесьма правильный способ, дабы сделать всего одно исправление к дефектному гену в стволовых клетках, преждеуговоры их, дабы вырастить новые, здоровые иммунные клетки NK.Процесс, что они создали, складывается из трех стадий: возвращение к прошлому состоянию камер больного ввызванные плюрипотентные стволовые клетки (iPSCs), применение новой редактирующей ген разработки, дабы исправить генетическоенеточность в iPSCs, и – посредством смеси питательных других факторов и веществ – побуждениеiPSCs, дабы генерировать клетки NK.iPSCs будут похожим эмбриональные стволовые клетки.

У них имеется свойство преобразовать в любой тип тканиклетка и открывает громадную возможность для регенеративной медицины.Редактирующая ген разработка, которую исследователи применяли – названный TALEN – применяет ферменты та работа какмолекулярные ножницы, дабы отрезать на большом растоянии в гене и заменить отдельные «письма» в ДНК кодируют, дабы исправитьмутация.Побуждение отредактированного геном iPSCs генерировать нужные иммуноциты не есть легким процессом, сообщитьавторы, но это имеет потенциал, в случае если сделано ход за шагом, дабы разрешить неограниченной поставке бытьпересаженный назад в больного.

Первый создатель и Salk постдокторский исследователь врач Тушер Менон растолковывают аттракцию ихподход:«В отличие от классических способов генотерапии, мы не помещаем совсем новый ген в aбольной, что может привести к нежелательным побочным побочным. Мы используем основанное на TALEN редактирование генома, дабы измениться всего одиннуклеотид в одном гене, дабы исправить недостаток. Способ – практически этоправильный."

В следующем видео команда обрисовывает то, что они произвели в изучении:Исследователи сейчас трудятся над распространением их способа, дабы произвести вторых серьёзных пропавших без вестикомпонент в X-SCID – жизненные иммунные Т-лимфоциты. Они умели уговаривать iPSCs, дабы превратитьсяпредшественники Т-лимфоцитов, но еще не были в состоянии принести им к зрелости.Кое-какие фонды для изучения прибыли из Sanofi Aventis, Ipsen/Biomeasure, Леоны М. и Гарри

B. Благотворительный траст Хелмсли, фонд Х.Н. и Фрэнсис К. калифорнийский институт и Бергердля регенеративной медицины.В октябре 2014, сказал как, посредством лабораторных мышей, исследователей вуниверситет штата и Политехнический институт Вирджиния нашёл потенциальный биомаркер для атравматичногоноворожденный анализ на SCID, ищущий микроб в фекалиях.

Блог Парамона