GlaxoSmithKline, Фондасионе Сан Раффаеле и Фондэзайон Телетон вошли в альянс, дабы развить генотерапии для редких генетических отклонений. Способы лечения применяют стволовые клетки, забранные от собственного костного мозга больного. Первоначально, GlaxoSmithKline (GSK) будет иметь необыкновенную лицензию, дабы развить и реализовать экспериментальную генотерапию для Тяжелого Объединенного Иммунодефицита ADA – врожденное нарушение, приводящее к низким уровням B и Т-лимфоцитов в иммунной совокупности ребенка.
Примерно 350 детей затронуты с Тяжелым Объединенным Иммунодефицитом ADA (ADA-SCID) каждый год во всем мире. ADA-SCID довольно часто упоминается как «заболевание мальчика пузыря». У детей с SCID имеется очень большой риск тяжелых зараз, задержанного преждевременной смерти и роста.Фаза I и опробования Фазы II продемонстрировали обещание для лечения ADA-SCID в восстановлении долговременного иммунитета, и защите от тяжелых зараз.
Наровне с Фондасионе Сан Раффаеле и Фондэзайоном Телетоном, GSK совместно создаст шесть дополнительных применений ex vivo терапии стволовой клетки (применяйте стволовые клетки, забранные от костного мозга больного), применяя новую разработку переноса генов, созданную Университетом Сан Раффаеле Телетона Генотерапии (HSR-TIGET) исследователи – их разработка имеет громадный потенциал, дабы лечить широкий спектр необыкновенных нарушений, включая:Метахроматический leukodystrophy (MLD) – испытания начались Весной 2010 года, все еще приняв на работу больных (18-го октября 2010)
Синдром Вискотт-Олдрича (WAS) – испытания начались Весной 2010 года, все еще приняв на работу больных (18-го октября 2010)Бета-талассемия, mucopolysaccharoidosis тип 1 (парламентарии)Шарообразный leukodystrophy (GLD)
Хроническое гранулематозное нарушение (CGD)Все упомянутые выше нарушения вызываются патологиями во всего одном гене, означая, что ex vivo разработка может исправить стволовые клетки костного мозга больного. Молекулярный механизм этих нарушений прекрасно осознан. Стволовые клетки вынуты, выражены исправленным белком, и после этого отложены в больных – обеспечение прямого лечения заболевания, обойдя многие опасности, которые связаны с отторжениями иммунной совокупности, происходящими, в случае если стволовые клетки прибывают от другого человека (донор).
Ex vivo генотерапия извлекает личные стволовые клетки больного, исправляет дефектный ген, и после этого помещает его назад в больного. За прошлые четыре десятилетия, заменяя стволовые клетки дефектными генами был сделан через донорский HMC (haematopoetic стволовая клетка) – стволовая клетка с верными генами забрана от одного человека, донора, и засунута в больного. Для донорского HNC, дабы иметь возможность работы, донор и пациент должны быть хорошим «матчем», в противном случае иммунная совокупность больного отклонит трансплантат.
Довольно часто матч не может быть отыскан, а также в то время, когда любой, существует все еще риск отторжения. С ex vivo генотерапией нет никакого никакой задержки и риска отторжения поиска совместимого донора.GSK даст Телемарафону Fondazione предоплату 10 миллионов евро.
По окончании завершения указанных этапов компания будет названа на предстоящие платежи.Врач Филипп Монтеин, Глава развития и основной санитарный инспектор для редких болезней GSK, сообщил:Данный альянс есть серьёзным дополнением к растущему портфелю GSK при редких болезнях и продвигает работу, которую отечественные исследователи стволовой клетки делали, дабы поставить поддающиеся изменения регенеративные способы лечения.
Кроме того, что лидерство программирует для ADA-SCID, воображают возможность дать вариант лечения не хорошо обслуживаемому населению больного, методом объединения отечественного опыта в производстве сложных биологических продуктов с новаторским изучением мировых фаворитов в методах и гене лечения стволовой клетки, мы имеем возможность значительно продвинуть эту область.Доктор наук Луиджи Нальдини, директор HSR-TIGET, сообщил:Это сотрудничество есть прорывом для генотерапии при редких болезнях. Мы совершили годы, исследуя эти многообещающие новые разработки, но без опыта GSK в развивающихся лекарствах, мы не были бы в состоянии сделать все шаги к предоставлению доступа к потенциальной терапии, для больных.
Франческа Пазинелли, председатель совета директоров Телемарафона Fondazione, сообщила:Данный сутки есть одной из феноменальной важности для нас.
В течение лет мы поднимали пожертвования с обещанием продвижения к лечению от редких генетических болезней. С этим альянсом мы можем продемонстрировать, что отличное научное изучение, которое мы финансировали, имело возможность практически привести к жизнеспособным способам лечения, дешёвым всем больным.
Мария Грация Ронкароло, Научный директор Сан Раффаеле Научный Университет, сообщила:У Сан Раффаеле и Телемарафона имеется неспециализированное рвение перевести главные открытия в области молекулярной медицины в лечение для больных.
Мы вправду взволнованы альянсом с GSK, по причине того, что мы можем сейчас прогрессировать отечественное изучение и ноу-хау в потенциальное лечение.Источник: GSK