FDA только что одобрила лекарственное средство Rixubis [Фактор Коагуляции IX (Рекомбинантный ген)] для людей по возрасту 16 страданий от гемофилии B.Гемофилия B есть наследственным хроническим нарушением кровоснабжения, где кровь не сгущается подобающим образом, это вызывается мутациями в Факторе IX генов. Симптомы гемофилии характеризуются важным кровотечением (особенно в суставах) и легкое избиение.Новое познание причин кровотечения не поддающегося контролю в больных гемофилии было продемонстрировано в изучении, изданном в Биофизическом Издании.
Изучение указало, что тромбы распространялись в волнах путешествия через сосуды, обнаружение, способное привести к формированию новых и более действенных лечений.Rixubis, очищенный белок, сделанный с рекомбинантной разработкой ДНК, рекомендован, дабы не допустить и руководить чрезмерным кровотечением, связанным с гемофилией. Лекарственное средство есть первой новой формой терапии для людей, страдающих от гемофилии B, что воздействует на более чем 3 300 человек в Соединенных Штатах и примерно 25 000 во всем мире.
Карен Мидтун, Врач медицины, директор Центра FDA Исследования и Оценки Биопрепаратов, сообщил:«Как первый рекомбинантный фактор коагуляции IX обозначенный специфично для простой профилактики, дабы не допустить кровотечение, Rixubis делается новым оружием в отечественном арсенале, дабы обезопасисть Гемофилию B больные. Это одобрение предоставляет врачам и пациентам с выбором другого лечения не допустить либо уменьшить частоту кровоточащих эпизодов».Rixubis два раза в неделю используется внутривенной инъекцией для простой профилактики кровоточащих эпизодов.Эффективность лекарственного средства была оценена в опробование поздней стадии, включавшее в общем итоге 73 больного мужского пола между возрастами 12 – 65 лет.
Участники взяли Rixubis по мере необходимости в ответ на симптомы кровотечения и для простой профилактики.Больные, взявшие Rixubis для простой профилактики, испытали большое сокращение ежегодного кровотечения – на 75 процентов ниже если сравнивать с теми, кто взял другие варианты лечения.Важные и необыкновенные побочные эффекты лекарственного средства включают страшные для жизни аллергические реакции.Но более неспециализированные и менее тяжелые побочные эффекты лекарственного средства включают:дисгевзия (искаженный вкус)атипичные результаты кровиболь в оконечности
Будущее Гемофилии B терапияИсследователи в Св. Джуде Детский Научно-исследовательский госпиталь в Мемфисе нашли что взрослые с гемофилией B умелые значительные улучшения в их симптомах по окончании единственного лечения с генотерапией.
Клиническое опробование провело в Университетском колледже Лондона (UCL) в U.K, показанном, что лечение безопасно. Изучение показалось в сетевом выпуске The New England Journal of Medicine.